Lääkekokeilu: kynnet ja tukka kipeänä, veren maku suussa

Harvinaissairauksiin ei täsmälääkkeitä oikein ole. Ei kannata: liian vähän potilaita, jotta lääkkeille saisi FDA:n hyväksynnän tai myyntiluvan.  Paitsi sitten poikkeuksellisen kalliita lääkkeitä, että bisnes kannattaa pienemmälläkin potilasmäärällä.

Harvinaispotilaat joutuvat turvautumaan off-label-lääkitykseen.  Off-label tarkoittaa sitä, että käytetään jonkin muun sairauden hoitoon kehitettyä lääkettä siinä toivossa, että tehoaisi myös tähän tautiin.  Off-label lääkkeinä käytetään usein vanhoja, vuosien saatossa turvallisiksi havaittuja lääkkeitä.

Olen tekemässä omaa off-label-lääketutkimustani. Trexania käytetään vaikeaan psoriin ja reumasairauksiin ja suurina annoksina myös syöpälääkkeenä. Se on siis solunsalpaaja ei sytostaatti. Se on muutamilla ihmisillä, siellä sun täällä, ympäri maailmaa, lääkkeenä myös tähän minun tautiini. Siitä on ollut hyötyä muutamalle potilaalle Saksassa. Siellä oli seurattu 52 potilasta.

Trexan maksaa alle 5 euroa kuukaudessa. Keväällä jo ensimmäisen kerran kokeilin. Kun aloittaa uuden lääkkeen, on parasta tehdä muistiinpanoja vaikutuksista, hyvistä tai huonoista. Kaksi viikkoa lääkkeen aloittamisesta olen todellinen tehopakkaus, jaksan käydä Pilateksessa kahdesti viikossa ja kävelen Samsung Healthiin ennätysmatkoja - syyskuun loppupuolella tuli 2,85 km lenkki. Eli muistiinpanoja tekee sekä Withing-älykello että puhelin.

Hiusten lähtö on tietysti vähän tylsää, mutta se kai on sodankäyntiin kuuluva collateral damage. Huhtikuussa naureskelin, että kukaan ei varmaan usko, että kynnet voivat olla kipeinä. Sama toistui taas. Lääkkeen harvinaisiin sivuvaikutuksiin kuuluu kynsien irtoaminen. Ei ole vielä irronnut.  Päänahka on niin arka, että kampaaminen sattuu. Joskus tuntuu suussa veren maku. Suun limakalvon vauriot löytyvät listasta.

Otan lääkkeen maanantaisin, illalla tulee veret seisauttava ruokatorven kramppi. Krampit olivatkin vuosikausia pois, nyt palasivat voimalla. Lepopulssi on yli 80. Kun sydän jyskyttää, on vaan huono olla eikä jaksa mitään. Tähän mennessä en ole ikinä ennen valittanut väsymystä. Nyt olen väsynyt, yritän olla valittamatta. Sivuvaikutukset lieventyvät viikonloppuun mennessä, joskus lauantaisin ja sunnuntaisin olo on miltei normaali.  Kunnes maanantaina taas otan lääkkeen. Tiistai on pahin päivä ja torstai sitten toivoa täynnä.

Tämän piti olla estolääkitys, jonka tarkoitus on estää perustaudin pahenemisvaiheita. Eipä ole estänyt, sekä keväällä että nyt syyskuussa tuli oirejakso.  Nyt sitten kai pitää päättää, jaksanko vielä lääkettä kokeilla.  Estolääkitys tarkoittaa myös sitä, että lääkettä pitäisi sitten sietää koko loppuikäni. Olisi ihan eri asia, jos olisi kyse vain kuukausista, korkeintaan vuodesta.

Tiedän myös monia reuma- ja psoripotilasta, jotka ovat ongelmitta käyttäneet tätä lääkettä jopa vuosikymmeniä. Ja vaikkapa psorin suhteen potilas itse näkee, että lääke tehoaa ihottumaan.

Kansainvälisessä Facebook-ryhmässä on muutamia potilaita, jotka käyttävät metotreksaattia estolääkityksenä. Ilmeisesti sietävät sitä kohtuullisesti. Olen velvollisuudentuntoinen ihminen. Pitäisikö kiltisti ottaa lääkkeet? No, eiköhän päästä neurologin kanssa yhteisymmärrykseen, että juuri minulle tämä ei taida nyt sopia. Eli haluan vielä vähän laatupainotteista loppuelämää. Ilman tätä lääkettä.

Pitäisi vaan olla joku tietopilvi, jonne harvinaispotilaat voisivat tallentaa off-label-lääkityksiään. Sekä onnistuneita että epäonnistuneita hoitokokeiluja vanhoilla ja halvoilla lääkkeillä.

P.S. Lääkäri antoi luvan lopettaa Trexan, otetaan kehiin toisenlaiset myrkyt.