Vaikuttaako huomiotalous hoitopäätöksiin?

Käypä Hoito-suosituksia tehdään vain tavallisiin tauteihin. Harvinaissairauksiin - etenkin ultraharvinaissairauksiin - toivotaan saatavan "best practice" -suosituksia, joissa kerrotaan, mikä on auttanut ja mikä ei.  Monesti potilaita ei löydy koko maailmasta tarpeeksi, että voitaisiin tehdä riittävän laajamittaisia kliinisiä kokeita.

Harvinaissairauksiin on viime vuosina kehitetty uusia täsmälääkkeitä, mikä on hieno juttu.  Lääkkeiden kehittäminen maksaa miljardeja, ja sen vuoksi ne ovat käsittämättömän kalliita. Helsingin Sanomat julkaisi kahden ja puolen sivun artikkelin kallista lääkettä tarvitsevasta lapsipotilaasta. Viisivuotias Lucas-poika sairastaa harvinaista ja parantumatonta lihassairautta SMA:ta.  Kyseiessä tautimuodossa potilaat elävät vain muutaman vuoden. 

Toimittaja Päivi Repo on haastatellut  artikkeliin Terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvoston
pääsihteeri Taina Mäntyrantaa, joka kertoo neuvoston valmistelevan suositusta nursinerseenin käytöstä SMA:n ykkösmuodossa.  Lääke ei paranna sairauutta, mutta lieventää oireita.  Hoidon hinta on 500 000 euroa vuodessa. Seuraavina vuosina hinta alenee 250 000 euroon.

Fimea on julkaissut lääkkeestä laajahkon selvityksen.  Lääkettä on maailmalla kokeiltu lähes 300 potilaaseen hyvin tuloksin.  Fimean mukaan olisi neuvoteltava lääkkeen valmistajan Biogenin kanssa hinnan kohtuullistamisesta.  Biogenin verkkosivuilla kävijä huomaakin, että yhtiö vakuuttaa sitoutumistaan SMA:n hoitoon joten asia on myös yhtiölle ajankohtainen.

On hienoa, että on kehitetty sairauden kulkua hidastava lääke.  Lääkkeen kehitys on myös esimerkki siitä, että harvinaisen lääkkeen hyväksymismenettely on nopea ja tehokas. SMA-potilaita on USA:ssa joidenkin tietojen mukaan 9 000, Suomessa sairastuneita on muutamia satoja.  Yleensä käy myös niin, että kun jokin sairaus opitaan diagnosoimaan, potilasmäärät lisääntyvät nopeasti.

Kahden ja puolen sivun juttu hyvin harvinaisesta sairaudesta ja siihen kehitetystä uudesta lääkkeestä on aika poikkeuksellista. Myös esimerkiksi Suomen Ultraharvinaiset ry jäsenillä on ultraharvinaisia sairauksia, joihin olisi olemassa kallis lääke. He saattavat asua Kainuussa tai Lapissa, olla aikuisia, ehkä heistä ei tulisi yhtä koskettavia tarinoita.  Monet sairauksista ovat niin ultraharvinaisia, ettei uusia lääkkeitä kannata kehittää.  Jonkun sairauteen toimisi vähän tavallisempikin lääke, mutta Lääkkeiden hintalautakunta ei ole myöntänyt sille Kela-korvattavuutta, eikä eikä lääkkeen maahantauojan kannata muutaman potilaan vuoksi ryhtyä hakemaan Hilalta lupia käyttötarkoituksen hyväksymiseksi.

Suuren soten odotuksessa painopiste on ollut hallinnossa, vallassa, politiikassa. Tässä on tyystin unodettu vaikeat päätökset siitä, ketä hoidetaan, kuinka hoidetaan ja keiden hoitoon hyvinvointiyhteiskunnalla riittää rahaa.

Niin hieno juttu kuin Päivi Revon artikkeli SMA-taudista olikin, se herätti kysymyksiä.  Kuinka satttuikaan, että juuri nyt, kun Palko tekee päätöstä, julkaistaan iso artikkeli.  Vain Palkon edustajaa ja Lihastautiliiton toiminnanjohtaja Leena Nissilää oli haasteltu.  Haastateltava perhe oli käynyt USA:ssa sairautta käsittelevässä konferenssissa.  Kenen aloitteesta juttu tehtiin? Sen sijaan, että huolehdimme Käypä Hoito-suositusten kirjoittajista, olisiko aika huolehtia median vastuusta.  Mikä liikuttava kertomus koskettaa seuraavaksi? Syntyykö kilpailua siitä, kenen sairaus saa eniten myönteistä ja myötätuntoa herättävää julkisuutta? Ollaanko siirrytty huomiotalouteen?

Professori Anu Wartiovaara twiittasi artikkeliin liittyen: "Lääketehdas kompensoi vuosien kehitystyön kuluja ja yrittää saada voittonsa patenttisuojan aikana. Ymmärrettävää mutta potilaille ongelma".  Wartiovaara on oikeassa ja aihe on monitahoinen.

Lääketeollisuus on isoa bisnestä ja lääkkeiden kehittelyssä on miljardiriskit, vain harvoin uusi lääke pääsee markkinoille asti, monesti se hylätään viimeistään kliinisten kokeiden aikana. Harvinaislääkkeiden nopeutetun ja kevennetyn hyväksymismenettelyn toivottiin vaikuttavan hintoja kohtuullistavasti. Toistaiseksi tästä ei ole näkynyt merkkejä.

 

Harvinaisia geenipoikkeamia opitaan tunnistamaan entistä paremmin - Suomessa olemme näissä asioissa kansainvälistä huippua.  On tärkeää, että näistä asioista kirjoitetaan ja keskustellaan. Lokakuun alussa Ultraharvinaiset järjestää yhdessä Norio-keskuksen kanssa päivän seminaarin ultraharvinaisista geenipoikkeamista.  Jos nämä asiat askarruttavat sinuakin, vielä ehtii ilmoittautua.